W internecie mamy mnóstwo zbiórek na „najdroższy lek świata”, kosztujący 9 milionów złotych, czyli na terapię genową dla dzieci z SMA. Czy faktycznie lek jest tak skuteczny, warto zbierać aż takie pieniądze?

Zacznę od początku. Do 2016 roku nie było żadnego leku na SMA i faktycznie była to choroba, na którą wiele dzieci umierało w ciągu pierwszych lat życia. Ale w Boże Narodzenie 2016 roku na rynek został dopuszczony nusinersen (Spinraza®), lek który modyfikuje ekspresję genów. Natychmiast również w Polsce cała społeczność chorych rozpoczęła kampanię, aby ta jedna z najdroższych terapii świata była dostępna za darmo dla każdego dziecka i dorosłego chorego na SMA. Od stycznia 2019 roku nusinersen jest w Polsce refundowany dla wszystkich chorych, dzisiaj leczenie rozpoczynane jest dosłownie nawet w kilka dni od diagnozy. Śmiem twierdzić, że mamy w Polsce jeden z lepszych programów leczenia SMA w Europie.

W 2019 roku pojawiła się na rynku terapia genowa, kolejny lek, który wzbudził wielkie nadzieje. W większości krajów Europy jest ona traktowana jako kolejny dobry lek. Niestety, w Polsce i ogólnie Europie Wschodniej lek wywołał niezrozumiałe szaleństwo. Zaczęło się wówczas, gdy jedna z rodzin postanowiła uzbierać 9 milionów i wyjechać z dzieckiem do USA, bo leku nie stosowano wówczas w Polsce. Było to bodajże w lipcu 2019 roku. W zbiórkę, prowadzoną przez portal zbiórkowy, zostały umiejętnie włączone media i celebryci. Leczenie było przedstawiane, fałszywie, jako “ratowanie życia dziecka”, że ono jakoby umierało. To była nieprawda, bo dziecko, tak jak pozostałe dzieci z SMA, było leczone w Polsce skutecznym lekiem i wiem, że odpowiadało rewelacyjnie. Kiedy nie dało się tego ukryć, narracja się zmieniła: rodzice zaczęli pisać, że terapia stosowana w Polsce jest uciążliwa, bolesna albo wręcz nieskuteczna. Że trwający 5 minut wlew do kanału kręgowego, wykonywany raz na 4 miesiące – zabieg, który nieraz nie wymaga znieczulenia – jest “traumą”. Zarówno społeczność rodziców, jaki i wielu lekarzy bulwersowała ta fałszywa narracja, szczególnie, że dziecko dostawało dobry, skuteczny i pamiętajmy bardzo drogi lek za darmo.

Ale portal zbiórkowy, który organizuje zbiórki, ma prowizję od każdej, więc im wyższa kwota zbiórki, tym mocniej daną zbiórkę promuje. Prawdopodobnie dlatego rzeczywistość zakłamywano, pokazywano w najczarniejszych barwach. Wszyscy wiemy, że apel o ratowanie życia dziecka, które “zaraz umrze w milczeniu”, najbardziej chwyta za serce, a każdy, kto go kwestionuje, na pewno jest “zły”.

 

Ja byłam przekonana, że jeśli ktoś na taki lek zbiera, to ma odpowiednie rekomendacje od lekarzy. Że informacja, iż zbiórka jest potwierdzona, oznacza, że lekarze stwierdzili, że nie ma innego leczenia, że tylko taka konkretna terapia może pomóc.

Z tego co wiem, lekarze specjaliści w dziedzinie SMA w Polsce nie wydają zaleceń stosowania terapii genowej, jeżeli pacjent wykazuje dobrą odpowiedź na dotychczasowe leczenie. Być może są jakieś wyjątki w mniejszych szpitalach, ale doświadczeni lekarze w Polsce i za granicą bardzo ostrożnie podchodzą do pomysłu przełączania pacjenta na inną terapię. W niektórych krajach nawet jest konsensus lekarzy, żeby tego nie robić, o ile nie jest to absolutnie niezbędne.

Niestety, w wielu przypadkach rodzice nie otrzymują pełnych informacji o chorobie od lekarza, który stawia diagnozę. Wchodzą więc w internet i zaczynają szukać, co to jest za choroba, na którą choruje ich dziecko, i co mogliby zrobić. Czytają, że jest na świecie terapia za 9 milionów złotych, widzą napompowane teksty marketingowe na portalu zbiórkowym i wydaje im się, że skoro jest na świecie taki tajemniczy, absurdalnie drogi lek, to na pewno zaraz postawi ich dziecko na nogi.

 

A postawi?

Większości dzieci, dla których aktualnie otwarte są zbiórki, niestety nie. Terapia genowa ma sens u bardzo małych dzieci, dane z badań klinicznych i praktyki lekarskiej na świecie pokazują, że powinna być podana w ciągu dosłownie kilku miesięcy od wystąpienia objawów SMA, aby mieć wysoką skuteczność. Najlepiej w ogóle zanim mięśnie zaczną obumierać i pojawią się widoczne objawy. Związane jest to z mechanizmem choroby. Z największym zapotrzebowaniem na białko SMN i najszybszym jego spadkiem mamy do czynienia na samym początku, kiedy pojawiają się pierwsze objawy SMA. Ze wszystkich leków terapia genowa najszybciej odbudowuje prawidłowy poziom tego białka. Mówimy o godzinach i dniach, nie o tygodniach i miesiącach. W takim przypadku efekt leczniczy jest rewelacyjny. Ale z reguły nikt w ciągu tak krótkiego czasu nie uzbiera takiej kwoty, poza tym większość zbiórek jest obecnie prowadzona na dzieci starsze, które już od dawna są leczone nusinersenem i ich organizm nie ma takiego zapotrzebowania na białko SMN. U wielu z tych dzieci, zdaniem autorytetów medycznych z Polski i zagranicy, podawanie terapii genowej zwyczajnie nie ma sensu. Dlatego te zbiórki są tak bulwersujące. Bo często pojawiają się w przestrzeni medialnej kłamstwa, że dane dziecko umrze bez terapii genowej, a tymczasem jest to nieprawda. Organizuje się zbiórki bez wskazań lekarzy, tymczasem to oni powinni określić, jaki lek jest dla konkretnego dziecka najlepszy.

Myślę też, że wielu rodziców zwyczajnie nie ma pojęcia o tym, że ta terapia to nie jest jak zjedzenie bułki z masłem. To procedura obarczona naprawdę dużym ryzykiem.

 

No właśnie, można ją podawać tylko dzieciom do 13,5 kg wagi. Dlaczego?

Głównym składnikiem terapii genowej jest wirus, który służy jako nośnik syntetycznego materiału genetycznego. Ilość tego wirusa w jednej dawce jest ogromna, dla organizmu jest to obce białko. Niesie on duże ryzyko m.in. dla wątroby – tym większe, im wyższa dawka. A dawka jest proporcjonalna do wagi ciała! Dla zmniejszenia ryzyka, dzieciom po terapii genowej podaje się sterydy przez kilka miesięcy, zdarzało się, że rok i dłużej – dotąd, aż wątroba wróci do normy. Poziom enzymów wątrobowych bada się potem co 2–4 tygodnie z krwi dziecka.

Ponadto wiemy, że niecały 1% dzieci, którym podano terapię genową, pogorszyło się i zmarło wkrótce potem. Uważa się, że mogło to mieć związek z wadami serca, które często występują w ostrej postaci SMA i zwykle są niewykryte. Wiemy, że terapia genowa uszkadzała serce u myszy laboratoryjnych. Dlatego w Kanadzie i Francji lekarze dzisiaj starannie badają serca dzieci, zanim podejmą decyzję o zastosowaniu terapii genowej.

Są też przypuszczenia, że istnieje związek śmierci po terapii genowej z utajonymi infekcjami wirusowymi albo bakteryjnymi.

Dlatego tak ważne jest, żeby w decyzji o zastosowaniu terapii genowej brał udział lekarz specjalista z bardzo dużym doświadczeniem w leczeniu SMA, który będzie umiał starannie zważyć stosunek potencjalnych korzyści do ryzyka.

 

Czy nusinersen jest bezpieczny?

Działania uboczne nusinersenu dobrze znamy, obecnie przyjmuje go ponad 17 tysięcy osób. Po podaniu względnie często zdarza się tzw. zespół popunkcyjny, czyli silny ból głowy i poczucie ogólnego rozbicia, trwające kilka dni. Poważne działania niepożądane, takie jak np. wodogłowie albo tymczasowe uszkodzenie nerwów czuciowych w wyniku nieumiejętnego podania, owszem występują, ale wiemy, że niesłychanie rzadko. Na pewno nie było przypadków śmiertelnych.

Ja nie neguję zalet terapii genowej – jest to niesłychane osiągnięcie współczesnej nauki i lek, który na wczesnym etapie SMA przynosi wręcz rewelacyjne efekty. Dlatego razem z całym zespołem Fundacji SMA tak mocno dążymy do objęcia go refundacją w Polsce.

Należy jednak odróżnić rzeczywiste wskazania i właściwości tego leku od umiejętnie powielanych kłamstw. Dodatkowo, nie zapominajmy, że żaden z leków nie leczy z SMA, a dzieci w Polsce, które otrzymały terapię genową, nadal wszystkie co do jednego biorą nusinersen na koszt NFZ. Pisanie więc, że terapia genowa wyeliminuje uciążliwe podawanie nusinersenu, to pisanie nieprawdy.

 

Uważa więc pan, że te zbiórki nie mają sensu?

To trudny temat. Moim zdaniem mają duży sens tam, gdzie nie ma dostępu do innych refundowanych leków, w krajach takich jak Ukraina czy Białoruś. U nas też mają sens, ale tylko jeśli terapię genową miałoby się podać szybko po wystąpieniu pierwszych objawów. Podawanie terapii genowej dzieciom dwu-, trzyletnim, które od roku czy dwóch są leczone innymi lekami, raczej ich nie wzmocni, a tylko niesie zagrożenie groźnych powikłań. Jeśli tkanka mięśniowa już w mięśniach zanikła, to niestety nie da się jej przywrócić. Późne leczenie niczego nie odbuduje, niestety, taka jest ta choroba. Dzieci, które są tak słabe z powodu postępu choroby, że nawet nie siedzą samodzielnie – również po terapii genowej nie zaczną nagle chodzić, prawdopodobnie nie zmienią się znacząco. Zwracają na to uwagę lekarze europejscy we wspólnym stanowisku z lipca 2020 r.

Ważniejszą sprawą jest w tej chwili, aby doprowadzić do tego, by wszystkie noworodki w Polsce miały wykonany test w kierunku SMA zaraz po urodzeniu. Fundacja SMA walczy o to, by do listy 29 chorób, których występowanie bada się u każdego noworodka, dołączyć też SMA. I choć projekt został w grudniu odrzucony przez Radę Przejrzystości Agencji Oceny Technologii Medycznych, Ministerstwo Zdrowia obiecuje, że jednak dopniemy swego. Przy tak wczesnej diagnozie podanie terapii genowej będzie miało ogromny sens! U tak małych dzieci są też nieporównanie mniejsze skutki uboczne i wyższa skuteczność. I wówczas dla takich dzieci terapia genowa powinna być w Polsce refundowana, po prostu nie widzimy innej opcji.

O tym, którą metodę leczenia SMA zastosować, powinni decydować doświadczeni lekarze, a nie portale zbiórkowe albo moda! We Francji, gdzie terapia genowa jest już niektórym dzieciom podawana za darmo, decyzję o takim leczeniu podejmuje 11-osobowy zespół specjalistów po omówieniu dostępnych opcji z rodzicami. Tymczasem w Polsce zbyt często rodzice po diagnozie są pozostawiani sami sobie, sami muszą szukać, co to jest SMA, jakie są dostępne terapie i jak każda z nich działa. To, co na dzisiaj powinniśmy zrobić w Polsce, to rodziców z diagnozą tak ciężkiej choroby nie zostawiać samych.

Niedawna historia. Mama niemowlęcia, u którego podejrzewano SMA, dostała telefon ze szpitala, że wyniki ma sobie odebrać z sekretariatu i stawić na leczenie w takim a takim terminie. To jest skandal – rodzicom stającym w obliczu tak ciężkiej choroby u dziecka, choroby, która przecież będzie trwała całe życie, należy się przynajmniej rzetelna, poważna rozmowa z lekarzami na temat rokowania, istniejących metod leczenia oraz tego, czego można się po każdym z tych leków spodziewać. Tymczasem rodzic pozostawiany jest sam sobie w tym tak trudnym momencie, nie ma żadnej wiedzy o chorobie, w internecie czyta, że leczenie wprowadzane przez lekarzy jest niedobre i że dobry jest tylko lek zakupiony przez portal zbiórkowy. Niestety, brak dialogu z lekarzami przyczynia się do rozkwitu różnych zbiórek na przeróżne dziwne terapie – bo po prostu brak jest rzetelnej informacji.

 

Pan też często zwraca uwagę na etyczny aspekt tych zbiórek. Na epatowanie zdjęciami cierpiących dzieci.

Tak, to kolejny aspekt sprawy. Szokuje mnie, że niektóre portale zbiórkowe lubują się we wrzucaniu zdjęć płaczących, cierpiących dzieci, nawet mam wrażenie, że dręczonych. Że niby takie zbiórki idą szybciej. Taki bezczelny “chwyt na litość”. A przecież te dzieci kiedyś urosną, będą nastolatkami, będą chodziły do szkoły, miały przyjaciół. Czy naprawdę chciałyby wtedy widzieć swoje rozpłakane, wykrzywione zdjęcia i filmiki krążące po internecie? Czy portal zbiórkowy nie wdrożył żadnych zasad etycznych dotyczących ochrony wizerunku dziecka?

Wszyscy widzimy też, że “drogie” zbiórki – czyli te, na których portal zarabia najwięcej – są wyjątkowo mocno promowane i nie ma znaczenia, czy są faktycznie potrzebne. Po prostu liczą się względy marketingowe. A to jest nieuczciwe wobec darczyńców, wobec ich chęci zrobienia czegoś dobrego ze swoimi pieniędzmi. Cierpią na tym tylko inne dzieci, którym nie można wpisać działających na wyobraźnię tekstów o “cudownej terapii z Ameryki”, za to faktycznie potrzebują codziennej rehabilitacji, trudnej operacji albo leku niedostępnego w Polsce, bez czego nie przeżyją. Dzieci z SMA w Polsce bez terapii genowej będą żyły, zapewniam.

 

Rozmawiała Magdalena Gorostiza

 

Poniżej publikujemy opinię z października 2020 roku :

Leczenie genowe w rdzeniowym zaniku mięśni – wspólne stanowisko PTND i Fundacji SMA

Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych oraz Fundacja SMA doceniają wagę dopuszczenia do stosowania nowej opcji terapeutycznej w rdzeniowym zaniku mięśni – leczenia genowego. Jednocześnie wyrażają głębokie zaniepokojenie pojawiającymi się w przestrzeni publicznej nieścisłościami dotyczącymi jego wartości klinicznej, a także przebiegu choroby oraz dostępności leczenia SMA w Polsce.

 

Pojawienie się każdego nowego leku o udowodnionej skuteczności i bezpieczeństwie do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) napawa ogromnym optymizmem. Nie inaczej jest w przypadku leku onasemnogen abeparwowek (Zolgensma®). Rdzeniowy zanik mięśni jest bardzo ciężką chorobą, której po pojawieniu się objawów nie da się całkowicie wyleczyć. Jako polskie środowisko neurologów dziecięcych i jako ogólnopolska organizacja zrzeszająca pacjentów z SMA rozumiemy dramat chorych i ich najbliższych. Solidarnie dążymy do zapewnienia w Polsce najwyższego standardu leczenia SMA oraz dostępności wszystkich opcji terapeutycznych w ramach finansowania NFZ, jak również wprowadzenia powszechnych badań przesiewowych noworodków, co pozwoli na uzyskanie najwyższej skuteczności leczenia farmakologicznego SMA poprzez terapię przed wystąpieniem objawów choroby.

 

Jednocześnie jesteśmy zaniepokojeni licznymi nieprawdziwymi informacjami, a nawet mitami dotyczącymi rdzeniowego zaniku mięśni i leczenia tej choroby w Polsce, rozpowszechnianymi w nieodpowiedzialny sposób przez niektóre media i osoby publiczne. W związku z tym pragniemy podkreślić, co następuje:

 

Nieprawdą jest, że jakiemukolwiek dziecku choremu na SMA w Polsce grozi śmierć i dlatego zachodzi potrzeba “ratowania” go lekiem zakupionym prywatnie.

 

Każde dziecko w Polsce, u którego rozpoznaje się dziś rdzeniowy zanik mięśni, ma błyskawicznie wdrożone nowoczesne leczenie zgodne ze światowymi standardami. Dzięki wspólnym staraniom środowiska medycznego oraz polskiej społeczności pacjentów, od stycznia 2019 roku wszyscy pacjenci w Polsce (niezależnie od rodzaju SMA i stopnia zaawansowania tej choroby) mają dostęp do leczenia nowoczesnym lekiem (nusinersen, Spinraza®), którego koszt jest w całości finansowany z budżetu państwa. Lek ten charakteryzuje się wysoką skutecznością i w ogromnej większości przypadków leczenie wiąże się z ciągłą, istotną poprawą stanu zdrowia. Przy stosowaniu prawidłowej opieki medycznej i wczesnego leczenia, rdzeniowy zanik mięśni nie jest już w Polsce chorobą śmiertelną, a znakomita większość dzieci, których rodzice obecnie prowadzą zbiórki na zakup leku Zolgensma®, wykazuje bardzo dobrą odpowiedź na leczenie prowadzone z użyciem leku już refundowanego w naszym kraju. Niestety, informacje o poprawie stanu zdrowia tych kilkuset dzieci leczonych w Polsce są od niedawna niemal nieobecne w przestrzeni publicznej.

 

Nieuprawnione jest twierdzenie, jakoby określony lek był skuteczniejszy.

 

Nie istnieją obecnie dane naukowe, które pokazywałyby przewagę któregokolwiek z dwóch leków dopuszczonych w Unii Europejskiej do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni – leku nusinersen (Spinraza®) lub leku onasemnogen abeparwowek (Zolgensma®). Oba leki wywierają działanie terapeutyczne w podobny sposób – poprzez podniesienie poziomu białka SMN w komórkach neuronalnych i tym samym zatrzymanie ich dalszej degeneracji.

 

W próbach klinicznych najmłodsi pacjenci, będący przed wystąpieniem objawów lub w pierwszych tygodniach po ich wystąpieniu, wykazywali niespotykanie wysoką odpowiedź kliniczną na onasemnogen abeparwowek. Natomiast zgodnie ze wspólnym stanowiskiem europejskich ekspertów opublikowanym w lipcu 2020 r. w European Journal of Paediatric Neurology (doi: 10.1016/j.ejpn.2020.07.001) nie można oczekiwać podobnie wysokiej skuteczności leczenia genowego u pacjentów na etapie zaawansowanej choroby.

 

Jesteśmy zaniepokojeni pominięciem kwestii bezpieczeństwa leczenia genowego.

 

Wprawdzie u większości pacjentów komplikacje leczenia genowego nie spowodowały trwałych szkód na zdrowiu, to niektórzy pacjenci doświadczyli ciężkich działań niepożądanych. Amerykańska Charakterystyka Produktu Leczniczego (FDA) leku onasemnogen abeparwowek zawiera ostrzeżenie najwyższego poziomu (tzw. black box warning) nt. wysokiego ryzyka wystąpienia poważnych działań niepożądanych, ze śmiercią włącznie. Ze względu na to ryzyko, długofalowe bezpieczeństwo zastosowania leku onasemnogen abeparwowek powinno zostać każdorazowo określone, przed wyborem metody leczenia, przez lekarza z dużym doświadczeniem, konieczna jest także wnikliwa, czasem wielomiesięczna obserwacja dziecka po podaniu leku.

 

Ponadto w stanowisku z lipca 2020 roku europejscy eksperci podkreślili, że wartość kliniczna terapii genowej w porównaniu z ryzykiem jest niepewna w przypadku dzieci z głębokim zanikiem tkanki mięśniowej, a także, ze względu na wysoką, proporcjonalną do masy ciała dawkę, w przypadku dzieci starszych/o wyższej masie ciała. Autorzy wspomnianej publikacji postulują, aby zastosowanie leku Zolgensma u dzieci o masie ciała powyżej 13,5 kg odbywało się tylko na odpowiedzialność producenta w ramach zarejestrowanych badań klinicznych.

 

PTND oraz Fundacja SMA stanowisko to rozumieją i podzielają. Tymczasem niepokojące jest, że część prowadzonych zbiórek w Polsce dotyczy dzieci, u których zgodnie ze stanowiskiem ekspertów leczenie genowe wiązałoby się z niską skutecznością lub wysokim ryzykiem ciężkich działań niepożądanych.

Nieprawdziwy jest przekaz, jakoby leczenie genowe było w stanie wyleczyć wszystkie objawy SMA.

Leki stosowane w przyczynowym leczeniu SMA, w tym nusinersen i onasemnogen abeparwowek, zatrzymują dalszą degenerację układu nerwowego, podnosząc poziom białka SMN w motoneuronach. Żaden z tych leków nie naprawia tkanki mięśniowej, której zanik już się dokonał i dominuje w obrazie klinicznym chorych na SMA. Przy stosowaniu któregokolwiek z tych leków pacjent doświadcza poprawy zasadniczo w następstwie codziennej aktywności oraz regularnej fizjoterapii, a leczenie farmakologiczne stanowi tylko jeden z elementów opieki medycznej w SMA.

 

Zapobieżenie objawom choroby obserwowano tylko w przypadku wprowadzenia leczenia przed wystąpieniem objawów choroby.

 

Podkreślamy, że rdzeniowy zanik mięśni pozostaje ciężkim schorzeniem, a pacjenci wymagają stałej opieki wielospecjalistycznej bez względu na typ stosowanego leczenia.

 

Jesteśmy zaniepokojeni coraz częstszymi przypadkami, gdy pod wpływem rozpowszechnionych mitów na temat leku Zolgensma rodzice chorego dziecka nie zapewniają mu należytej opieki, doprowadzając do wystąpienia zagrażających życiu powikłań. Zachęcamy rodziców/opiekunów do zasięgnięcia opinii lekarza prowadzącego na temat prawidłowej opieki oraz do korzystania z doświadczeń innych rodzin SMA, m.in poprzez Fundację SMA.

 

Jesteśmy zaniepokojeni niszczącym wpływem, jaki na psychikę rodziców – szczególnie w okresie, gdy stają w obliczu diagnozy tej ciężkiej choroby – ma podważanie wartości leczenia wdrażanego przez lekarzy w Polsce.

 

Wybór optymalnego leczenia, szczególnie w odniesieniu do tak ciężkiej choroby, powinien być dokonywany wspólnie przez lekarza oraz pacjenta lub jego rodziców/opiekunów w oparciu o dostępne dane naukowe na temat przebiegu choroby, nieodwracalności wielu objawów w zaawansowanym jej okresie oraz bezpieczeństwa i potencjalnego ryzyka poszczególnych terapii. W procesie tym kluczowe jest obopólne zaufanie. Rodzicom, którzy stają w obliczu SMA, należy się wsparcie psychologiczne i rzetelna wiedza na temat choroby, opieki, leczenia, rokowania oraz zastosowania bezpiecznych terapii. Jest niemożliwe do zaakceptowania i niezrozumiałe, że w tak trudnym momencie rodzice stają się celem przekazu, jakoby leczenie wprowadzane przez lekarzy specjalistów i refundowane było niewłaściwe, nieskuteczne albo nieoptymalne, a rodzic miał moralny obowiązek zebrania nieprawdopodobnie wysokiej kwoty na prywatny zakup “leku z Ameryki” jako jedynego ratunku.

 

Należy podkreślić, że proces kwalifikacji do leczenia farmakologicznego refundowanego w przypadku dzieci najmłodszych, ze świeżo rozpoznaną chorobą jest w Polsce praktycznie natychmiastowy, a leczenie przyczynowe jest wprowadzane nawet w ciągu 1-2 dni od potwierdzenia rozpoznania.

 

Jesteśmy głęboko zaniepokojeni rolą, jaką w tworzeniu i rozpowszechnianiu mitów na temat leczenia SMA odgrywają niektóre media oraz niektóre tzw. organizacje społeczne. Każda publikowana informacja o nowym sposobie leczenia, dla dobra chorych, powinna być rzetelna, potwierdzona wiedzą ekspertów i oparta na ich doświadczeniu i badaniach naukowych.

 

W naszej cywilizacji dobrostan chorej osoby jest najwyższym dobrem. Moralnym imperatywem jest, aby każdemu człowiekowi znajdującemu się w ciężkim położeniu zostało udzielone niezbędne wsparcie i ochrona. Nie może być tu miejsca na dezinformację i negowanie rzeczywistego obrazu leczenia dostępnego dziś dla dzieci z SMA w Polsce.

 

Lekarze zrzeszeni w Polskim Towarzystwie Neurologów Dziecięcych oraz polska społeczność Rodzin SMA reprezentowana przez Fundację SMA od lat współdziałają, aby mimo trudnych warunków, wszystkim osobom zmagającym się z tą chorobą zapewnić dostęp do najwyższej jakości opieki oraz do wszystkich skutecznych i bezpiecznych opcji terapeutycznych. Dzisiaj wspólnie zabiegamy o to, żeby leczenie genowe było w Polsce dostępne – dla pacjentów spełniających konieczne kryteria medyczne – w ramach NFZ, a krążące mity i przekłamania zadanie to znacznie utrudniają.

 

 

Wszystkich, którzy chcą uzyskać więcej informacji na temat leczenia SMA w Polsce i na świecie, w tym na temat stosowanych terapii, zapraszamy do kontaktu z Polskim Towarzystwem Neurologów Dziecięcych oraz Fundacją SMA.

źródło https://www.fsma.pl/2020/10/leczenie-genowe-w-rdzeniowym-zaniku-miesni-wspolne-stanowisko-ptnd-i-fundacji-sma/

 

 

Tagi:

zdrowie,  SMA,  zbiórki,  pomoc, 

Kliknij, aby zamknąć artykuł i wrócić do strony głównej.

Podobne artykuły:

Powrót